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研究结果对DMD患儿有希望

发布时间:2019-03-01 14:41:09

研究结果对DMD患儿有希望 评论人:Kate Anderton,B.Sc.Feb 11 2019 实验药物显示出在实验模型中同时治疗炎症和心脏病的希望 泼尼松是目前用于治疗Duchenne肌营养不良症(DMD)患儿的护理标

  研究结果对DMD患儿有希望

  评论人:Kate Anderton,B.Sc.Feb 11 2019

  实验药物显示出在实验模型中同时治疗炎症和心脏病的希望

  泼尼松是目前用于治疗Duchenne肌营养不良症(DMD)患儿的护理标准,可减轻慢性炎症,但有严重的副作用。 Eplerenone是一种心力衰竭药物,用于老年患者治疗心肌病,这是DMD患者死亡的主要原因。正在开发的一种新药似乎将这些药物对心脏和肌肉的有益作用结合起来,同时在实验模型中也显示出改善的安全性。这种药物vamorolone是通过同时靶向两种对调节炎症和心肌病有重要作用的核受体来实现的,这是一项在2019年2月11日在线发表于生命科学联盟的一项小型研究。

  DMD是一种进行性X连锁疾病,主要发生在男性。它的特点是肌肉无力随着时间的推移而恶化,大多数患有DMD的孩子在他们十几岁的时候会使用轮椅。 DMD由DMD基因突变引起,该基因提供了制备肌营养不良蛋白的指导,肌营养不良蛋白主要存在于骨骼肌,呼吸肌和心肌中。

  心肌病是一种弱化心脏疾病的总称,是导致DMD年轻人死亡的主要原因,导致缺乏肌营养不良症的患者死亡率高达50%。由Christopher R. Heier博士和儿童国家卫生系统的Christopher F. Spurney博士共同领导的一个合作研究小组正在研究DMD中的心肌病。他们发现遗传性肌营养不良蛋白丢失提供了“第二次打击”。对于在DMD实验模型中恶化心肌病的特定途径。

  “一些药物可以与盐皮质激素受体(MR)和糖皮质激素受体(GR)相互作用,因为这两种药物靶标是从共同的祖先进化而来的。然而,我们发现这两种药物靶标在心脏和骨骼肌中可以发挥截然不同的作用。 GR调节肌肉炎症,而MR在心脏健康中起关键作用,“海尔是儿童国家和主要研究作者的助理教授。 “在我们的研究中,实验药物vamorolone安全地靶向治疗慢性炎症的GR和治疗心脏的MR。”

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   野生型和mdx实验模型植入了激活MR的泵。这些模型还接受每日口服MR拮抗剂(或抑制剂)药物,依普利酮,螺内酯或vamorolone。值得注意的是

  MR激活增加肾脏大小并引起血压升高(高血压)。

  使用vamorolone治疗维持正常的肾脏大小并预防高血压。

  MR激活增加mdx心脏质量和纤维化。 Vamorolone缓解了这些变化。

  MR激活降低mdx心功能,而vamorolone防止功能下降。

  每日泼尼松引起MR和GR介导的副作用,如高胰岛素血症,而vamorolone安全地改善心脏功能,没有这些副作用。

  “这些发现有可能帮助当前和未来的患者,”海尔说。 “临床医生已经开了几种这类药物。我们的新数据支持使用依赖睾酮等MR拮抗剂来保护DMD心脏,特别是如果患者服用泼尼松。实验药物vamorolone目前处于IIb期临床试验中,并且特别令人兴奋的是它具有同时治疗慢性炎症和心脏病理学的独特潜力,并具有更高的安全性。

  来源:HTTPS://childrensnational.org/news-and-events/childrens-newsroom/2019/new-research-for-dmd